툴젠
툴젠은 국내기업중 가장 유망한 유전자가위 기술을 보유한 회사입니다. 유전자가위 기술을 이용하여 각종 난치병 치료에 도전하고 있습니다. 대표적으로 혈우병과 샤르코마리투스 치료를 시도하고 있는 중입니다. 치료제가 없던 유전적인 원인으로 발생하는 질병에 도전을 하고 있는 것입니다. 농축산 분야에서도 많은 시도를 하고 있습니다. 그린바이오라고도 부르며 고기능 콩, 살코기 생산량이 개선된 돼지 개발에 성공하였으며 식물기반 치료용 단백질 생산 플랫폼을 진행 중 입니다.
유전자가위 기술로 각종유전질환과 희귀난치성질환 치료를 시도할 수 있으며 동식물 육종, 생명과학 연구에 응용, 유용단백질 생산, 신약개발, 헬스케어등 활용분야가 많습니다.
툴젠의 기술은 생명과학 연구자들에게 유전자 교정기술 기반 서비스 및 제품을 연구용으로 판매하는 사업을 진행하고 있으며 한국을 비롯하여 미국, EU, 일본, 대만, 싱가폴 등의 현지기업과 판매계약을 통해 글로벌 네트워크를 형성하고 있습니다.
유전자가위 CIRSPR/Cas9
CRISPR/Cas9는 3세대 유전자 가위로 가이드RNA에 Cas9 단백질이 결합한 형태입니다. 툴젠에서 국내특허를 가지고 있으며 미국에 2012년 출원하는 등 현재 9개국에 출원하여 심사 중이며, 호주에서는 2016년 승인을 받은 바 있습니다.
타겟팅으로 하는 염기서열을 찾고 Cas9 단백질이 염기서열을 자른 후 원하는 서열로 교정하는 원리입니다.
in vitro 상에서는 확률이 괜찮지만 in vivo에서는 아직 확률이 낮아서 연구가 더 필요한 상황입니다.
체내 유전자교정 치료 활용에는 초소형 CRISPR 유전자가위 기술이 활용되고 있습니다. 보편적으로 사용하는 CRISPR/Cas9에 비해 활성이 낮아 활용도는 제한되지만 크기가 작고 특이성이 높아 체내 교정 치료 활용에 장점이 있습니다.
초소형 CRISPR 유전자가위 관련 특허는 2018년 한국특허 등록, 2019년 미국 특허 등록, 2020년 호주, 일본 특허 등록에 이어 추가로 중국에 등록됐습니다. 추가로 유럽, 캐나나 등 3개 국가에서 특허 심사를 받고 있는 중 입니다.
또한 툴젠은 차세대 유전자가위 개발에도 힘을 많이 쓰고 있는 실정입니다.
툴젠 주가
툴젠은 코스닥에 상장되어 있습니다. 현재 주가는 85000원 선으로 최고점 대비 반토막 정도입니다. 유전자가위 기술이 상용화가 되면 주가가 크게 뛸것으로 예상이 되며 향후 방향을 지켜봐야 할 것 같습니다. 아직은 성장중인 단계라서 가치평가를 하기에는 무리가 있어 보입니다.
해외 기업
해외 유전자가위 기술을 연구하는 기업도 있습니다. 대표적으로 크리스퍼테라퓨틱스, 인텔리아 테라퓨틱스, 에디타스 메디신 등의 기업이 있습니다. 3가지 기업 모두 미국증시에 상장되어 있습니다. 툴젠과 마찬가지로 아직 성장단계라 적정주가를 측정하기엔 무리가 있습니다.
4세대 유전자가위 프라임에디터
4세대 유전자가위 프라임에디터도 나왔습니다. 프라임에디터도 CRISPR/Cas9를 기반으로 유전체 교정 기술중 하나로 니케이즈 기능의 변형된 Cas9단백질을 사용하여 이중가닥 절단이 아닌 한 가닥에 틈을 만들어 냅니다.
기존의 CRISPR/Cas9를 매개로하는 DNA 2중 절단에 의한 변이 도입은 주로 매우 짧은 DNA 삽입 및 결실 변이만이 가능했고, 이 변이의 양상이 다양하고 정확하게 예측 가능한 형태가 아닌 어려움이 있었습니다. 또한 기존 염기교정 기법들은 모든 염기 치환 변이를 도입할 수 없었고 치환 위치 또한 10개 염기서열 정도의 예상 가능한 범위만 갖고 있는 한계가 있습니다. 하지만 프라임에디터는 정확하게 예상 가능한 크기와 위치에서 DNA 삽입 및 결실 변이를 유도할 수 있다는 장점이 있으며 정확한 위치와 치환 양상을 원하는대로 설계할 수 있다는게 큰 장점 입니다. 하지만 아직 효율면에서 부족하기 때문에 연구가 더 필요한 상황입니다.
툴젠은 프라임에디터가 기존의 CRISPR/Cas9을 대체하지 않으며 각 기술이 독자적으로 발전할 것이라고 말했습니다. 프라임 에디터는 기존 기술로 정교하게 교정하기 힘든 특정 염기서열을 고치는데 쓰일 수 있다고 했습니다.
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